Технология редактирования генома CRISPR/CAS9

Автор: moishilop Копирайтинг: 2$ Рерайтинг: 1$ Оценка: 5

В последнее время генетика и биоинформатика шагнули хоть и не слишком далеко вперед, но достаточно для того, чтобы находить причины генетических заболеваний и иметь возможность их устранения. Вся информация о нас записана в генетическом коде. В нем представлено даже больше, чем мы можем увидеть. К примеру, человек, не болеющий гемофилией, может, однако, быть носителем этого заболевания. Этот факт можно прочесть, проанализировав ДНК человека. В этой статье мы рассмотрим пока еще больше теоретическую, нежели практическую технологию CRISPR/CAS9, позволяющую аккуратно, «микрохирургически» проводить операции на геноме, вырезая патогенные гены.

Как белок CAS9 уничтожает вирус внутри бактерии

Было замечено, что бактерии, несмотря на их простое строение, обладают неким механизмом, действующим по принципу иммунитета. Они не всегда подвергаются действию вирусов-бактериофагов, а достаточно часто противостоят им. Но как им это удается, ведь у них нет ни антител, ни лимфоцитов - ничего, даже отдаленно напоминавшего иммунную систему человека, так слаженно работавшую в чрезвычайных ситуациях.

Изучив молекулу ДНК бактерий, ученые обнаружили, что она имеет участки, которые ничего не кодируют. Вспомним из школьного курса, что молекула ДНК состоит из нуклеотидов (А, Т, Г, Ц – аденин, тимин, гуанин, цитозин). Три из них, совокупность которых названа кодоном, кодируют аминокислоту. Но имеются и такие тройки нуклеотидов, которые в норме ничего не кодируют, но они, как правило, также выполняют какую-либо функцию, в основном регуляторную, то есть управляют процессом считывания информации с молекулы ДНК. В бактериях же были обнаружены участки, которые, на первый взгляд, «бездельничают» и никакой роли в синтезе не играют. Они состоят из повторяющихся фрагментов с вкраплениями вариабельных последовательностей, названных спейсерами. Эти отличающиеся последовательности идентичны некоторым участкам генома вируса. А весь этот «бездельничащий» участок и называют CRISPR. Когда вирус поражает бактерию, он встраивает свою ДНК в ДНК жертвы, угнетая ее нормальную жизнедеятельность. Но бактерии не так просты, как мы уже выяснили. Еще до поражения вирус обнаруживается при помощи специального белка CAS9. Если в молекуле ДНК бактерии последовательность спейсера совпадает с каким-либо из участков генома вируса, то эта чужая ДНК просто разрезается белками CAS9, и вирус погибает, что предотвращает инфицирование.

Технология CRISPR/CAS9 – прорыв в развитии современной медицины

Прорыв в том, что эта технология применима и к высшим животным. CRISPR/CAS9 позволяет исправлять ошибки в геноме. До появления этой системы ученым удавалось распознавать и вырезать фрагменты ДНК длиной около четырех нуклеотидов. Но таких последовательностей в молекуле могло быть много и вероятность того, что будет вырезана именно патогенная последовательность, была не так велика. CRISPR/CAS9 позволяет распознавать последовательность длиной около двадцати нуклеотидов, что существенно увеличивает шансы на успех. Полностью повторяющейся последовательности из двадцати нуклеотидов, как правило, в геноме нет. Это и делает метод уникальным. Сначала происходит синтез РНК того фрагмента ДНК, который нужно распознать и вырезать. Затем фермент CAS9 сравнивает последовательности и при обнаружении совпадения вырезает этот участок.

Технология CRISPR/CAS9 является еще совсем молодой, но подающей большие надежды. Китайскими учеными были проведены опыты на человеческих эмбрионах, правда, с 10%-ным успехом. Однако это уже победа. Наконец-то у мира появилась надежда на спасение безнадежно больных людей. Ведь многие болезни, в том числе и рак, являются следствием мутации лишь в одном гене. В скором будущем исправить эту ошибку в геноме будет куда легче, чем провести несколько лет в борьбе с болезнью и лишь в редких случаях добиться успеха.

Другие статьи копирайтера moishilop

Как эффективно и правильно бегать

Что вы выберите: мороженое или свежевыжатый морковный сок; просмотр очередного сериала или пробежку под уходящее солнце; поход в кино с ведрами попкорна и газировки или просто с желанием насладиться картиной режиссера? Если вы выбрали второе, то эта статья для вас.

Оценка: 5